美国食品药品监督管理局 (FDA) 扩大了 Alhemo (concizumab-mtci) 的批准范围，包括常规预防，以防止或减少患有无 FVIII 抑制剂的血友病 A（先天性因子 VIII 缺乏症）或无 FIX 抑制剂的血友病

美国食品药品监督管理局 (FDA) 扩大了 Alhemo® (concizumab-mtci) 的批准范围，包括常规预防，以防止或减少患有无 FVIII 抑制剂的血友病 A（先天性因子 VIII 缺乏症）或无 FIX 抑制剂的血友病 B（先天性因子 IX 缺乏症）的 12 岁及以上儿童患者的出血发作频率。

Concizumab 是一种组织因子通路抑制剂拮抗剂，可在凝血起始阶段增强 Xa 因子的生成。无论抑制物状态如何，这种抑制剂均可改善 A 型或 B 型血友病患者的凝血酶生成和血凝块形成。此前，该皮下注射产品仅获批用于治疗存在抑制物的 A 型或 B 型血友病。

此次扩大批准基于随机、干预、开放标签 III 期 Explorer8 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04082429）的数据，该试验评估了 concizumab 在 118 名成年（67 名血友病 A 和 51 名血友病 B）和 38 名青少年（23 名血友病 A 和 15 名血友病 B）男性患者（无抑制物）中预防性治疗出血发作的有效性和安全性。

研究参与者（N=63；27 名血友病 A 患者和 36 名血友病 B 患者）按 1:2 的比例随机分配接受按需 FVIII/FIX（无预防用药）或 Concizumab 预防用药。主要终点是治疗的自发性出血和创伤性出血次数，以年化出血率 (ABR) 衡量。

研究结果显示，对于无抑制剂的血友病 A 患者，与无预防用药相比，Concizumab 预防用药使 ABR 降低了 86%（ABR 比值，0.14；P < .001）。Concizumab 治疗患者的估计平均 ABR 为 2.7（95% CI，1.63-4.59），而无预防用药患者为 19.3（95% CI，11.25-33.03）。

在无抑制剂的血友病B患者中，结果显示，与未接受预防性治疗的患者相比，接受concizumab治疗的患者ABR降低了79%（ABR比值，0.21；P < .001）。预估平均ABR分别为3.1（95% CI，1.91-5.04）和14.8（95% CI，8.14-26.86）。

研究报告的最常见不良反应是注射部位反应和头痛。

诺和诺德公司临床开发、医疗与监管事务高级副总裁 Anna Windle 博士表示：“FDA 批准扩大 Alhemo 的适应症，对于寻求新的预防性治疗方案的无抑制物 A 型或 B 型血友病患者来说，这是一个有意义的进步。”

Alhemo 提供 60 毫克/1.5 毫升、150 毫克/1.5 毫升或 300 毫克/3 毫升的单次患者用预充式皮下注射笔，用于皮下 (SC) 注射。患者在接受适当的皮下注射技术培训后，即可自行注射。

FDA approves Alhemo® as once-daily prophylactic treatment to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes for adults and children 12 years of age and older with hemophilia A or B (HA/HB) without inhibitors. News release.

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