美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Doptelet ( avatrombopag) 用于治疗 1 岁及以上患有持续性或慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 且对先前疗法反应不足的儿科患者的血小板减少症。 此次批准

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Doptelet® ( avatrombopag) 用于治疗 1 岁及以上患有持续性或慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 且对先前疗法反应不足的儿科患者的血小板减少症。

此次批准基于随机、双盲、安慰剂对照的3b期AVA-PED-301试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04516967）的数据。该研究纳入了75名患ITP至少6个月的儿童患者（1至<18岁），这些患者对至少1种既往治疗反应不佳，平均2次基线血小板计数低于30×10 9 /L。

研究参与者被随机分配接受 avatrombopag（n=54）或安慰剂（n=21）；6 岁及以上患者的起始剂量为 20 毫克（片剂），而年龄较小的患者接受 10 毫克（口服颗粒）。

主要终点是持久的血小板反应，定义为在没有救援药物的情况下，在 12 周随机治疗期的最后 8 周内，达到每周血小板计数中至少有 6 周大于或等于 50×10 9 /L 的患者比例。

研究结果显示，接受avatrombopag治疗的患者中，27.8%达到了持久的血小板反应，而接受安慰剂治疗的患者中，无一人达到这一水平（95% CI，15.8-39.7；P = 0.0077）。此外，在未使用急救药物的情况下，81.5%的avatrombopag治疗患者至少连续两次血小板评估结果达到至少50×10 9 /L（替代主要终点），而接受安慰剂治疗的患者中，无一人达到这一水平（95% CI，71.7-91.8；P < 0.0001）。

儿科患者报告的最常见不良反应是病毒感染、鼻咽炎、咳嗽、发热和口咽痛。

FDA 的批准还包括该产品的一种新的口服颗粒剂型 Doptelet Sprinkle，适用于 1 至 6 岁以下儿童。口服颗粒剂型和片剂型不能以毫克为单位替代，因为由颗粒剂制备的混合物比片剂具有更高的生物利用度。如果更换剂型，应每周监测血小板，直至血小板计数稳定，并根据需要调整剂量，然后恢复每月监测。

“Doptelet 代表了治疗患有持续性或慢性 ITP 的儿童和青少年的一项重大进展，”丹娜—法伯/波士顿儿童癌症和血液病中心儿科血液学家兼血液学临床研究主任、医学博士、医学硕士、理学硕士 Rachael Grace 说道，她也是 AVA-PED-301 研究的首席研究员。“这种疗法给药简单灵活，因为它可以口服，有片剂形式，现在还有新的儿科喷洒剂型，而且没有食物限制。”

参考来源：Sobi announces US Food and Drug Administration approves Doptelet® (avatrombopag) for the treatment of thrombocytopenia in pediatric patients one year and older with persistent or chronic immune thrombocytopenia (ITP). News release. Sobi. July 25, 2025.

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