美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受优先审查重新提交的生物制品许可申请 (BLA)，该申请将用于治疗已接受过至少 1 种先前疗法的 Epstein-Barr 病毒阳性移植后淋巴细胞增生性疾病 (EBV+

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受优先审查重新提交的生物制品许可申请 (BLA)，该申请将用于治疗已接受过至少 1 种先前疗法的 Epstein-Barr 病毒阳性移植后淋巴细胞增生性疾病 (EBV+ PTLD) 的 2 岁及以上成人和儿童患者。

EBV+ PTLD 是一种罕见的血液系统恶性肿瘤，可发生于造血干细胞移植 (HSCT) 或实体器官移植 (SOT) 后的患者。Tabelecleucel 是一种异基因 EBV 特异性 T 细胞免疫疗法，其作用机制是靶向并清除 EBV 感染细胞。

2025年1月，Atara Biotherapeutics公司收到FDA的完整回复函（CRL），指出该产品基于第三方生产工厂的检查结果无法获得批准；CRL中未提及任何与生产工艺、临床疗效或安全性数据相关的问题。公司表示，重新提交的生物制品许可申请（BLA）已解决CRL中列出的第三方问题。

最初的生物制品许可申请 (BLA)包含关键性 3 期 ALLELE 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03394365）的数据，该试验评估了 tabelecleucel 在利妥昔单抗或利妥昔单抗联合化疗失败后接受 SOT（SOT 队列）或利妥昔单抗失败后接受 HSCT（HSCT 队列）的情况下治疗 EBV+ PTLD 的疗效和安全性。主要终点是客观缓解率 (ORR)。

初步结果显示，造血干细胞移植组（n=14）的客观缓解率为50%（95% CI, 23-77），而体细胞移植组（n=29）的客观缓解率为52%（95% CI, 33-71）。最新的ALLELE研究数据表明，tabelecleucel的客观缓解率高达48.8%，具有统计学意义（P <.0001），与之前的分析结果一致。

Atara 总裁兼首席执行官 Cokey Nguyen 表示：“tab-cel 的重新提交获批，使我们距离让美国患者获得这种首创疗法又近了一步。我们将继续与皮尔法伯制药团队密切合作，为该药物在美国上市做好准备。”

重新提交的申请的《处方药使用者付费法案》目标日期已设定为 2026 年 1 月 10 日。

参考来源：Atara Biotherpeutics announces US FDA acceptance and Priority Review of the Biologics License Application for Tabelecleucel (Tab-cel®) for the treatment of Epstein-Barr virus positive post-transplant lymphoproliferative disease. News release. Atara Biotherapeutics. July

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(责任编辑：登越药房)